Pesquisadores sugerem terapia gênica para tratar paralisia causada por mutação rara

Pesquisadores do Centro de Ciências da Saúde da Universidade do Texas (EUA) estão avaliando o uso da terapia gênica para tratar uma paralisia rara em crianças, causada por mutação genética. Essa tecnologia pode promover esperança para pacientes em estudos bem sucedidos e uma grande expectativa para a classe médica e científica.

A mutação rara que causa esta paralisia específica atinge crianças de 50 famílias entre a Holanda e o Reino Unido, incluindo também casos nos Estados Unidos e na China. Cada uma dessas famílias tem uma criança paralisada por uma mutação em um único gene, chamado de proteína 1 associada à Contactina (Cntnap1). Estas crianças são incapazes de se mover, demandando cuidado 24 horas por dia, 7 dias por semana.

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A pesquisa

Obtivemos informações genéticas das famílias e criamos modelos de ratos que recapitularam as mutações humanas e as doenças humanas. Nossos ratos desenvolveram fenótipos, ou fraquezas, como as crianças.

Manzoor Bhat, professor do Departamento de Fisiologia Celular e Integrativa da Long School of Medicine, ao Medical Xpress

• Publicado na revista Cell Reports, o estudo utilizou camundongos transgênicos que possuem uma cópia normal do gene Cntnap1, e outra cópia mutada – que reflete as mutações observadas nas crianças;
• “Podemos controlar quando o gene normal é ativado”, disse Bhat. “E acontece que podemos usar o gene normal para resgatar os ratos dos seus deficits neurológicos”;
• Segundo o Medical Xpress, durante os testes, os pesquisadores ativaram o gene normal em diversas etapas, como no nascimento, cinco dias após, um mês depois e consecutivamente;
• A equipe descobriu que, quanto mais cedo o gene foi ativado, mais rápido e completo foi o resgate.

“Quanto mais esperarmos, pior será a situação dos ratos”, afirmou Bhat. “Isso ocorre porque o gene Cntnap1 produz uma proteína que impulsiona a condução do impulso nervoso. Se esperarmos um ou dois meses, a função nervosa já estará fraca, os músculos ficarão fracos e os ratos não conseguirão manter a coordenação motora.”

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As cobaias foram colocadas em um espaço para medir seus movimentos. Após a ativação do gene normal, com o tempo, os animais conseguiram ampliar seu alcance. Segundo a equipe, isso acontece porque o gene normal está produzindo proteínas que melhoram a condução do sinal nervoso.

Terapia gênica

A terapia gênica é uma abordagem médica que visa tratar doenças genéticas e adquiridas modificando ou substituindo genes defeituosos ou ausentes. Isso é feito introduzindo material genético saudável nas células do paciente.

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